İçindekiler:
- SMA iğnesi neden pahalı?
- Gen tedavisi neden Türkiyede yok?
- Türkiyede kaç tane SMA 1 hastası var?
- Zolgensma gen tedavisi nedir?
- Türkiyede SMA hastası kaç bebek var?
- Zolgensma nasıl bir ilaçtır?
- SMA hastalığı neden çoğaldı?
SMA iğnesi neden pahalı?
İlk yıl 750 bin, daha sonra yıllık 350 bin dolar olan ilaç için 10 yılda ödenecek tutar yaklaşık 4 milyon dolar oluyor. Özetlemek gerekirse
SMA ilacı Zolgensma'nın bu kadar yüksek bir fiyata sahip olmasının en büyük nedeni, üretici olan NOVARTIS'E GÖRE tek seferde sonuçlanacak bir
SMA tedavisi sunuyor olması.
Gen tedavisi neden Türkiyede yok?
Yakın dönemde ABD'de ve Avrupa'da sağlık otoritelerince onaylanan deneysel ilaç ve tedavilerden "nusinersen sodyum" etken maddeli ilaç, bedeli kamu fonlarından karşılanarak hastalara sunulurken; "
gen tedavisi" niteliğindeki ilaç, klinik denemelerde etkinliği kanıtlanmadığı için henüz Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz ...
Türkiyede kaç tane SMA 1 hastası var?
Sağlık Bakanlığının verilerine göre
Türkiye'de toplam
SMA hastası sayısı bin 619.
Zolgensma gen tedavisi nedir?
AveXis / Novartis tarafından pazarlanan
zolgensma, SMA
tedavisi için FDA onaylı bir terapidir. Dozaj sırasında iki yaşın altındaki tüm SMA formları ve tipleri olan hastalar için onaylanmıştır.
Zolgensma, eksik veya mutasyona uğramış SMN1 genini değiştirerek çalışan bir SMN arttırıcı tedavidir.
Türkiyede SMA hastası kaç bebek var?
Demir Ali gibi tedavi edilmesi gereken 100
bebeğin daha olduğu belirtildi. Spinal Musküler Atrofi olarak adlandırılan
SMA, kas kaybı ve zayıflığa sebep olan ve sık rastlanmayan bir hastalık.
Türkiye'de bu hastalık yaklaşık 6 bin ile 10 bin doğumda bir bebekte görülen genetik geçişli ciddi bir rahatsızlık.
Zolgensma nasıl bir ilaçtır?
Zolgensma, eksik veya mutasyona uğramış SMN1 genini değiştirerek çalışan
bir SMN arttırıcı tedavidir.
Zolgensma damar içi enjeksiyon yoluyla verilir. AVV9 olarak adlandırılan
bir virüs değişim genini vücuda taşır. Aynı zamanda bu virüs yeni DNA'yı gerekli hücrelere bulaştırır.
SMA hastalığı neden çoğaldı?
Anne ve babaların taşıyıcı olduğunun farkında olmaksızın sürdürdükleri yaşantılarında bebek sahibi olmaya karar verdiklerinde mutasyona uğramış geninin her iki ebeveynden de bebeğe geçmesiyle
SMA oluşur. Ebeveynlerin birinden genetik geçiş olması durumunda
hastalık oluşmasa da taşıyıcılık oluşabilir.