İçindekiler:
- Spinraza ilacı ne için kullanılır?
- Zolgensma hangi firmanın?
- Zolgensma nasıl bir ilaçtır?
Spinraza ilacı ne için kullanılır?
Biogen tarafından pazarlanan
Spinraza, SMA tedavisi için ilk FDA onaylı tedavi yöntemidir.
SPİNRAZA, daha az protein üreten SMN2 genini hedef alarak çalışan SMN geliştirme tedavisidir.
Zolgensma hangi firmanın?
Zolgensma, İsviçre ilaç firması Novartis tarafından üretiliyor. Gen tedavisi ilaçları üreten Novartis dünyanın en zengin ilaç firmalarından biri.
Zolgensma nasıl bir ilaçtır?
Zolgensma, eksik veya mutasyona uğramış SMN1 genini değiştirerek çalışan
bir SMN arttırıcı tedavidir.
Zolgensma damar içi enjeksiyon yoluyla verilir. AVV9 olarak adlandırılan
bir virüs değişim genini vücuda taşır. Aynı zamanda bu virüs yeni DNA'yı gerekli hücrelere bulaştırır.